옥타파마, 2019년 ISTH에서 A형 혈우병 환자들에 대한 Nuwiq®의 이점 관련 데이터 발표

2019-07-09 09:54 출처: Octapharma AG

라헨, 스위스--(뉴스와이어) 2019년 07월 09일 -- ‘뉴위크(Nuwiq®)’가 A형 혈우병 환자들에게 제공할 수 있는 이점에 대한 새로운 데이터를 호주 멜버른에서 열린 27차 연례 국제 혈전지혈학회(ISTH)에서 발표했다고 옥타파마(Octapharma)가 8일 발표했다.

‘중요한 것을 편리하게 보호하려면: 과거에 치료받지 않은 환자들(PUP)에 대한 뉴위크(Simoctocog Alfa) 및 개별화된 예방요법’이라는 제목으로 진행된 이 심포지엄은 A형 혈우병 환자들에게 가장 중요한 의학적 필요를 충족시키는 데 초점을 맞추고 있으며 과거에 치료받지 않은 환자들에 대한 뉴프로텍트(NuProtect) 연구로부터 최종 데이터를 포함하고 있다. 이들 데이터는 사상 처음으로 발표되는 것이다. 이 심포지엄은 엘리스 뉴펠드(Ellis J. Neufeld) 박사(미국 멤피스 소재 세인트 주드 아동병원)가 의장직을 맡았다.

옥타파마의 혈액학 국제 비즈니스팀 책임자인 라리사 벨리얀스카야(Larisa Belyanskaya)는 “과거에 치료받지 않은 환자들에 대한 뉴프로텍트 연구에 대한 최종 데이터를 발표하게 되어 매우 기쁘다. 이로써 초기 중간분석에서 뉴위크에 대한 억제제 향상률이 높아지는 사실을 확인할 수 있게 되었다”고 말했다.

한편 옥타파마의 이사회 이사인 올라프 월터(Olaf Walter)는 “심포지엄에서 발표된 데이터는 그간 폭넓게 이뤄진 뉴위크의 임상실험 경험에 근거한 것이다. ISTH 학회는 국제 혈액학 분야에서 정보교환을 위한 중요한 플랫폼으로서 이 과거 치료받지 않은 환자들에 대한 새로운 신뢰성 높은 데이터를 여기에서 발표할 수 있게 되어 매우 자랑스럽게 생각한다. 이는 향후 A형 혈우병 치료를 향상시키는데 도움을 될 수 있을 것이라 믿는다”고 말했다.

모든 A형 혈우병 환자들은 각기 다른 증세를 갖고 있으며 따라서 치료 또한 개인의 특성과 필요를 반영해야 한다. 로버트 클람로스(Robert Klamroth) 박사(독일 베를린 소재 비반테스 클리니쿰)는 뉴위크의 예방요법 개별화를 위한 약동학(PK) 정보의 사용에 대한 데이터를 발표했다. 뉴프리비크(NuPreviq) 연구에서 개별화된 복용량 조정 방법은 절반이 넘는(57%) 환자들에 있어 뉴위크 주사량을 일주일에 두 차례 이하로 줄일 수 있도록 했고 83%에 달하는 환자들이 6개월에 걸친 개별화된 예방요법 중에 자연 출혈을 한 번도 하지 않은 것으로 나타나 효과적인 출혈방지 요법으로 판명됐다. 이에 더해 FVIII 억제제 발현이나 치료와 관련하여 심각하거나 치명적인 부작용을 일으키지 않았다.

억제제 발현은 A형 혈우병에 있어서 심각한 치료 관련 합병증으로 남아 있으며, 특히 과거에 치료받지 않은 환자들의 경우 35%에 달하는 환자들이 FVIII로의 억제제 발현을 경험한다. 리 리스너(Ri Liesner) 박사(영국 런던 소재 그레이트 오몬드 스트리트 병원)는 108명의 과거 치료받지 않은 환자들에 대해 뉴위크를 투여하여 억제제 발현을 조사한 뉴프로텍트 연구에서 수집한 최종 데이터를 사상 처음으로 발표했다. 고역가(high-titre) 억제제의 누적 발현율은 17.6%에 불과했고 비무효화 F8 돌연변이(non-null F8 gene mutations)를 갖는 환자들 중에 억제제 발현을 보인 경우는 없었다. 뉴위크에 대한 내성도 상당히 높은 것으로 나타났다.

A형 혈우병 환자들 중 억제제 발현이 나타난 경우 면역관용요법(ITI)이 억제제를 제거하는 의학적으로 입증된 유일한 방법이며 환자들이 효과적인 FVIII 예방치료를 재개할 수 있는 방법이기도 하다. 조지나 홀(Georgina Hall) 박사(영국 옥스퍼드 소재 옥스퍼드대 및 존 래드클리프 병원)는 ITI에 대해 뉴위크를 사용한 실제 경험을 공유하면서 지금까지 치료를 한 환자들 중 억제제 제거율이 80%(10명의 환자들 중 8명)에 달하는 것으로 밝혔다. A형 혈우병 환자들과 억제제에 대한 새로운 치료 방법이 계속 개발되고 있는 상황에서 ITI와 다른 제품들 간의 결합 치료에 대한 관심이 갈수록 높아지고 있다. 카르멘 에스쿠리올라 에팅샤우센(Carmen Escuriola Ettingshausen) 박사(독일 뫼르펠덴-프랑크푸르트 소재 라인 마인 혈우병 센터)는 조사자 주도 하의 MOTIVATE 연구 개념에 대해 소개했다. 이 연구는 억제제 발현이 있었던 환자들을 대상으로 ITI ‘표준치료’ 대 FVIII과 에미시주맙(emicizumab) 또는 에미시주맙 예방치료만을 대비하여 그 약효와 안전성을 실험하는 것이다.

뉴위크(Nuwiq®) 개요

‘뉴위크’(Nuwiq®)는 인간 세포를 화학적으로 수정하거나 다른 단백질[3]과 융합하지 않고 만든 자연적으로 지속 작용하는 4세대 응고인자 VIII 단백질[2]이다. ‘뉴위크’는 인간이나 동물에서 유래되어 첨가물 없이 배양된 것으로[3] 항원성 비인간(non-human) 단백질 항원 결정기가 전혀 없고[4] 폰 빌레브란트(von Willebrand) 응고인자와 매우 친화적이다[5]. ‘뉴위크’ 치료는 소아 환자 59명을 포함하여[8] 과거 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 201명[6,7](개별 환자 190명)을 대상으로 실시한 7건의 임상시험을 통해 평가됐다. ‘뉴위크’는 유럽연합(EU), 미국, 캐나다, 호주, 중남미, 러시아에서 과거 치료 경험이 있는 모든 연령층의 A형 혈우병 환자의 출혈 치료 및 예방을 위해 사용하도록 승인됐다. 다른 나라에서도 ‘뉴위크’에 대한 승인을 신청할 계획이다.

A형 혈우병(Haemophilia A) 개요

A형 혈우병은 FVIII결핍으로 인해 발생하는 X-연관 유전병으로, 치료하지 않으면 근육과 관절에 출혈이 생기고 결국에는 관절증과 중증 질환으로 진전된다. FVIII를 교체하는 예방적 치료를 받으면 출혈 빈도와 영구적 관절 손상 위험성을 줄일 수 있다. 이 질환은 세계적으로 5000~1만명 중 1명이 감염되었다. 전 세계적으로 혈우병 환자의 75%가 진찰을 받지 못하거나 치료를 받지 못하고 있다. FVIII를 주입하지 않으면서 FVIII를 무력화시키는 항체(FVIII억제제)를 개발하는 것이 가장 어려운 문제이다. 현재 FVIII억제제 개발에서 누적된 위험성이 최대 39%인 것으로 보도되고 있다.

옥타파마(Octapharma) 개요

옥타파마는 ‘인류의 삶을 개선하기 위해 열정적으로 새로운 건강 관련 솔루션을 제공하는 것’을 비전으로 삼고 있다. 스위스 라헨에 본부를 두고 있으며 인간 혈장 및 인간 세포주로부터 인체 단백질을 개발 및 생산하는 세계 최대의 인체 단백질 제조기업 중 하나다. 가족경영기업인 옥타파마는 인류의 삶을 개선하는 투자의 가치를 믿으며 1983년 이래로 투자를 계속해오고 있다. 이는 우리의 핏속에 해답이 있기 때문이다. 옥타파마가 중요하게 생각하는 가치는 소유권, 무결성, 리더십, 지속 가능성, 기업가 정신이다.

2018년에 옥타파마 그룹은 매출 18억유로, 영업이익 3억4600만유로를 달성하고 2억4000만유로를 미래의 번영을 위한 연구개발과 자본지출에 투자했다. 옥타파마는 전 세계에서 8314명의 직원을 고용하고 있으며 다음 3개 치료 분야의 제품으로 115개 국가에서 환자들의 치료를 지원하고 있다.

· 혈액학(Haematology, 혈액 응고 장애(coagulation disorders))

· 면역요법(Immunotherapy, 면역 장애(immune disorders))

· 중환자 치료(Critical Care)

옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 멕시코, 스웨덴에 7개의 연구개발(R&D) 시설과 6개의 최첨단 생산시설을 보유하고 있다.

자세한 정보는 웹사이트(www.octapharma.com) 참조.

비즈니스 와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20190707005065/en/

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